近20年来首个，BMS重磅新药在国内获批新适应症_西普_治疗_罗特

发布日期：2025-06-25 20:57    点击次数：83

6 月 4 日，BMS 宣布，其注射用罗特西普（商品名：利布洛泽）在国内获批新适应症，治疗极低危、低危和中危骨髓增生异常综合征引起的贫血且需要定期输注红细胞的成人患者。新闻稿指出，这是近 20 年来首个获批用于治疗较低危骨髓增生异常综合征 (MDS) 贫血的创新药物。

骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞，以血细胞发育异常，高风险向急性髓系白血病( AML)转化为特征的难治性血细胞质量异常的高度异质性恶性血液病。任何年龄男、女均可发病，约80%患者大于60岁。MDS可分为原发性MDS和继发性MDS。

目前，LR-MDS 的治疗面临诸多挑战，促红素、免疫抑制剂、去甲基化药物、来那度胺、沙利度胺和雄激素等多种常规和支持治疗手段的临床应用效果并不理想，可能伴有较大的副作用或高昂的费用。

罗特西普通过靶向结合可调节晚期红细胞成熟的转化生长因子 (TGF)-β 超家族的特定配体，减少 Smad2/3 信号通路的激活，改善无效红细胞的生成，促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。

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目前，罗特西普已在美国等全球多个国家获批用于 β-地中海贫血和骨髓增生异常综合征 (MDS) 。2022 年 1 月，该药在国内获批，用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注 ≤15 单位/24 周的 β-地中海贫血成人患者。

罗特西普最初由 Acceleron Pharma 开发，2011 年 8 月，新基（后被 BMS 收购）与 Acceleron 达成合作，共同负责罗特西普的开发、生产和商业化。2021 年 11 月，默沙东以 115 亿美元收购 Acceleron Pharma 获得罗特西普。

据 BMS 财报，罗特西普近年来销售额逐年攀升，2023 年销售额突破 10 亿美元，2024 全年销售额达 17.73 亿美元。

截图来源：Insight 数据库

此外，用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的创新药，还有伊美替司（Imetelstat）以及部分在研药物。

Geron公司的伊美替司（Imetelstat）是一款“first-in-class”，也是唯一一个获美国FDA批准的端粒酶抑制剂，它通过靶向并与端粒酶的RNA模板结合，抑制端粒酶的活性， 适用于治疗患有低至中等1级风险骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者。该药物被行业媒体Evaluate列为2024年10大潜在重磅疗法之一。

此外，诺华的艾曲泊帕（Eltrombopag）在MDS中的应用也在研究中。该药物此前已经获批用于治疗血小板减少症患者。

此外，随着对MDS发病机制的深入了解，更多针对特定分子靶向疗法，以及基因疗法已经开展了相关临床试验。如PD1 抗体联合去甲基化治疗；TGF-β抑制剂纠正难治性贫血；抗CD70单克隆抗体；PLK1抗体、FLT3-ITD抑制剂、IDH1/IDH2抑制剂等。

来源：新浪医药

发布于：河南省